北京推动探索优化罕见病和临床急需药械供应保障机制(2)

　　随着罕见病药品的需求量增大，近年来，北京协和医院通过临时进口的方式引进了部分罕见病药品。2019年，为了解决肾上腺皮质癌群体的用药需求，医院首次通过临时进口的方法把国内没有上市的米托坦引进使用，为本院100多名患者送上救命药。2022年，为了解决难治性癫痫患者用药，北京协和医院开出国内第一个氯巴占处方，北京协和医院作为全国罕见病诊疗协作网的牵头单位，同时为全国50家三级医院进口氯巴占提供了路径。

　　“相关实施方案的发布，可以解决罕见病用药在国内上市之前，国外有药而国内没药的问题。”协和医院药剂科主任张波告诉笔者，在保障措施落地后，可以大大缩短患者拿到药品的时间。

　　北京协和医院副院长杜斌介绍，两项方案发布后，协和医院罕见病医学科和药剂科根据临床需求，列出了一张包含50余种罕见病药品的清单，将根据审批流程分阶段逐步提出申请。

　　“罕见病有70%都是在儿童期发病，许多患者生出来就患病，他们的用药需求十分高。”北京儿童医院院长倪鑫告诉笔者，目前医院已经提交了9种罕见病药品的进口申请。首批两种罕见病药品已经通过北京天竺综合保税区进口，其中治疗软骨发育异常的药品伏索利肽，已经提供给5名患儿使用。

　　“保障措施落地后，将有利于解决患有罕见病儿童的诊疗需求，进一步提升罕见病药品的进口效率和可持续性，保障患者用药安全。”曹巍告诉笔者，在后续保障措施的实施过程中，还将探索罕见病药品的相关数据研究，促进境外罕见病药品注册上市。

(责编：董兆瑞、鲍聪颖)