北京推动探索优化罕见病和临床急需药械供应保障机制

　　本报笔者 李博 张楠

　　昨天下午，市政府新闻办召开北京“两区”建设医药健康领域任务推进情况新闻发布会。笔者从发布会上了解到，北京正推动探索优化罕见病和临床急需药械供应保障机制，提升罕见病用药和临床急需药械的可及性和便利性，缩短患者用药等候时间。

　　“保税备货”模式保障罕见病用药引进

　　市药监局局长、市“两区”办副主任曹巍介绍，国务院示范区2.0方案提出“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”“在京建立临床急需进口药械审批绿色通道”。在反复研究优化路径基础上，今年北京又出台了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》，这两项方案正同步在网上发布。

　　此次北京出台的两个实施方案，在前期工作的基础上，以先行区建设、优化工作流程等方式，进一步优化罕见病和临床急需药械供应保障机制，缩短患者用药等候时间、保障品种数量，实现全程追溯。

　　其中，临床急需药械进口审批绿色通道建设着眼“快捷”。聚焦临床急需进口审批关键环节，将当前的“串联”评估论证调整为“并联”开展，由国家卫生健康委指导市卫生健康委组成联合专家组开展评估论证。同时合理简化再次申请进口品种评估论证内容。

　　罕见病药品保障先行区建设立足“保障”。在绿色通道政策的基础上，通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，充分发挥天竺保税区的区域优势，运用“保税备货”模式，实现罕见病药品“一次通关多次出区使用”。

　　市卫生健康委党委委员、副主任陈航介绍，“白名单”制度包括医疗机构、罕见病临床急需药品、药品进口企业三个“白名单”。其中医疗机构“白名单”由北京市卫生健康委组织认定，并定期动态调整。纳入“白名单”的医疗机构根据临床诊疗需要进行综合研判，预估进口数量，直接向国家药监局申请进口使用罕见病及临床急需药品。

　　试点“白名单”企业启动征集

　　在《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》出台实施后，北京天竺综合保税区已第一时间启动罕见病药品进口试点“白名单”企业征集。

　　进入位于顺义区的北京天竺综合保税区D05仓一分区，笔者注意到，科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司专门在2至8摄氏度恒温冷藏库的显眼位置设置了“罕见病药品存储专区”。高高的存储架上，摆放有7箱印有英文标识的药品。每盒药品上，都印有可追溯的二维码。这是全球首款治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品——伏索利肽。

　　今年2月22日，综保区对罕见病药品伏索利肽进行备货。4月11日，第一批伏索利肽从笔者探访的冷藏库内取出，交付到一对来自山东的双胞胎患者家长手中。

　　“保税备货”模式正在破解罕见病药品进口的难题。首都国际机场临空经济区管委会贸易发展处二级调研员刘斌表示，有了“保税备货”模式，试点医疗机构可以结合临床诊疗情况提前预估患者的用药需求，通过先期申请，将多于短期需求的药品提前在综保区进行保税备货。只要患者有临床用药需求，药品可以“一次通关多次出区使用”，由专车将药品从综保区直接送往试点医疗机构，既保障了患者用药的连续性，也减少了中间流通环节，尽量减少患儿和企业的负担。

　　新政策发布后，昨天下午，北京天竺综合保税区随即发布公告，启动了罕见病药品进口试点“白名单”企业的征集工作，符合条件的企业可以进行申报，评审合格后将纳入药品进口试点企业“白名单”。刘斌表示，前期，已经对综保区内有药品进口能力和资质的企业进行了摸底，企业提出申请后，只要符合要求，预计一周至10天左右即可完成“白名单”评审。

　　罕见病用药等候时间将缩短

　　罕见病是全人类面临的重大医学挑战，目前全球范围内已知的罕见病超过7000种。我国罕见病患者数量众多，已登记罕见病病例约78万例，患者临床需求迫切。

　　近年来，随着国外罕见病药物不断被研发并批准上市，一些罕见病患者通过代购的方式购买国内未上市的药物。这种方式在药品安全性等方面欠缺保障，获得药品的渠道也不稳定，时刻面临着“断药”的风险。