以科技之“智”助医疗之“治”

　　本报笔者 陈强

　　医药学发展到今天，新药研发仍是一场九死一生的“冒险”，临床失败率极高。有人统计，新药研发平均需要耗时10年、耗资10亿美元，并且成功率不足10%。

　　为什么这么难？以癌症为例，如果肿瘤是一把锁，靶点是锁眼，药就是钥匙，为了找到最合适的那把，科研人员需要耗费大量精力、财力去筛选。

　　眼下，大模型时代的人工智能正在悄然赋能千行百业。在被誉为“中国药谷”的大兴生物医药产业基地，已经有企业、科研院所通过这项新技术去寻找“新钥匙”。新药研发“10年10亿美元10%成功率”的传统“魔咒”正在被打破。在医疗机器人研发领域，人工智能也在大展拳脚。

　　药企引进信息科学专业人才

　　与印象里药企研发团队全都穿着白大褂做实验不同，热景生物公司的新药发现与设计研究中心，有一部分人平时面对的是电脑屏幕上的数据和药物分子模型。

　　这支团队的核心成员来自清华大学、北京大学、中国科学院、中国人民解放军军事医学科学院、北京协和医学院、美国马萨诸塞大学、约翰·霍普金斯大学、德雷塞尔大学等国内外顶尖高校及科研院所，且具备信息科学、制药工程、生物技术等专业背景。这不难理解，引入人工智能研发新药属于交叉学科，需要很多专业的人才一起努力。就在前不久，他们的研究成果还发表在了国际权威期刊上。

　　“计算机技术辅助研发新药并不是新概念，我国早在上世纪80年代就有科学家开始尝试。但受限于当时的技术，只能形成简单模型，很难落到企业层面。”中心负责人许立达说，近年来，随着算力、实验技术的突飞猛进，药企在发展过程中沉淀的大量珍贵数据有了更多“用武之地”。相比于信息技术企业，药企搭建人工智能算法模型也因此获得了一定优势。“我们吸收借鉴前沿技术建立自己的算法流程，再依托公共数据库和企业内部数据对模型进行训练，能让它变得更‘聪明’。”

　　与新药发现与设计研究中心同处一栋楼的，是热景生物的大量专业实验室。人工智能模型得出的计算结果，会在实验室进行多轮验证，进一步改进药物分子结构，获得更好疗效。除了借助人工智能算法模型发现“新钥匙”，热景生物还期待着它能找到“新锁眼”，也就是新靶点，到那时，企业也将增加一条全新的赛道，并处于领跑位置。

　　5秒钟即可生成分子结构式

　　药物分子经过核磁共振，会在电脑上得到一串原始碳谱数字，这就好似它的“身份证号”。将这串数字输入人工智能解谱系统，只需短短5秒，就生成了多个分子结构式，再经过科研人员人工验证，即可获取“正确答案”。

　　这听起来有点科幻的一幕，发生在中国医学科学院北京协和医院药物研究所。研究员、博士生导师汪小涧，是解谱系统的研发带头人，“将碳谱转化成结构式，是研发新药的关键一步。即便经验丰富的专业人士操作，也需要3到5天。短短5秒，可能连‘身份证号’还没看全。”

　　药物研究所的科研人员们，擅长在天然产物中发现新药。比如用于治疗慢性肝炎的双环醇，就是从五味子中提取出来的，协和药厂平均年销售额在10亿元以上。如果新药发现能够提速，不仅患者有了更多治疗方案，科研人员也将获得更多经费支持，实现良性循环。

　　可研发新药是个需要“坐冷板凳”的苦差事。汪小涧统计过，他带的研究生，如果用传统的筛选方法，平均每年每人只能合成20至40个分子，大多数分子还没到达临床阶段就宣告“夭折”，如果借助人工智能解谱系统，获取的分子数量可以至少增加一倍，研发新药的成功概率也会有所增加。

　　这套解谱系统上线2年来，已经吸引上万名天然产物结构化学从业者使用。“现阶段，人工智能还仅仅是一种辅助工具，新药研发还需要遵循传统规律开展临床试验。”汪小涧说，希望和有实力的药企一起合作用好临床数据，让数据库实现扩容，提高精准度，“如果我们合成的20个分子中，有2到3个到达临床阶段甚至成为新药，那将是人工智能巨大的成功。”

　　智能机器人精准导航手术路径

　　去年8月，西安一位体重仅2斤4两的早产儿，在出生3天后突发脑出血。孩子年龄太小，脑出血的面积又比较大，精准、微创进行手术的难度非常大。经慎重评估，医生决定使用华科精准公司微型机器人实施脑内血肿穿刺外引流术，不仅精准定位了病灶，还成功清除了14毫升积血。