全球首款获批治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品实现在顺义“保税备货、分次出区、临床应用”

4月11日，一辆冷链物流运送车从北京天竺综合保税区发出，一站式抵达北京儿童医院，将已在境外上市的全球首款治疗儿童软骨发育不全的罕见病药品——伏索利肽，由保税仓运送到医院药房，最终顺利交付到一对来自山东的4岁双胞胎患者家长的手中。“这真是太好了，孩子在这就诊后直接就能一站式拿到保税备货的药品，对我们患者来说，既得到了权威的诊疗，又节约了时间成本和经济成本。”患者家长说。

据了解，儿童软骨发育不全又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒等，是一种由于软骨内骨化缺陷的先天性发育异常，是一种儿童罕见病，发病率大概在1/25000，我国患儿约10000人。“全球目前有7000多种罕见病，其中70%的遗传性罕见疾病从儿童时期就开始影响患者，儿童罕见病的治疗意义重大，应该早发现、早诊断、早治疗。北京儿童医院作为国家儿童医学中心，积极响应国务院政策号召，创造了国内未上市药品进口审批和临床应用的最短时间记录，高效实现将治疗儿童软骨病的药物--伏索利肽成功引进到医院，凸显出‘一切为了儿童’的核心理念，后续将继续发挥自身优势，让政策惠及更多中国儿童患者。”北京儿童医院院长倪鑫说。

首都机场临空经济区企业上药科园贸易相关负责人表示，这款药物已在全球70多个国家和地区使用，从几月龄即有使用，治疗效果明显。国外现有临床研究结果显示：接受治疗患者的生长速度持续高于患者的基线水平，且明显高于未经治疗的患者的预期年化生长速度，此外，没有观察到骨龄加速，显现出了较好的治疗效果。“我们作为首都机场临空经济区的医药贸易企业，非常愿意发挥自身优势，致力于罕见病药品保障工作，参与到罕见病药品保障先行区建设当中来。”

“这次药品的保障采取了保税备货的模式，应该说大幅节省了药品洽谈和采购进口的时间，保守估算节约时间超过60天，极大的提升了药品的可及性。下一步，罕见病药品保障先行区政策正式落地后，预计还可大幅优化。”首都机场临空经济区管委会负责人表示。

据悉，2023年底国务院批复同意《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》，支持在北京天竺综合保税区建设罕见病药品保障先行区，以提高患者用药安全性、有效性、可及性为目标，探索保障国内罕见病患者用药新思路。政策出台以来，首都机场临空经济区管委会会同中国罕见病联盟、有关监管部门、园区医药贸易企业，密集行动，于2024年2月22日完成了首单罕见病药品备货，2月29日与中国罕见病联盟签署了战略合作协议，3月16日北京市首个罕见病专属诊所开诊，到4月11日，全球唯首款治疗儿童软骨发育不全罕见病药品顺利交付患者手中。

近几年，首都机场临空经济区着力发展以医药跨境贸易为特色和引领的医疗健康产业，持续提升通关便利化水平，创新实施“分送集报、分类监管、一次通关、多次报关”等一系列有效措施，建立了服务生物制品进口检验的绿色通道，园区货物进出口通关时效分别优于全国平均水平22.08小时和0.6小时，园区聚集国内外知名医药企业30余家，2023年园区实现进出口值超过1228亿元，同比增长41%，其中医药进口贸易规模首次突破1000亿元，占全国总量的28%以上，规模位居全国第一。

“下一步，首都机场临空经济区管委会将会同社会各界主体，紧紧围绕‘罕见病药品保障先行区建设’，进一步优化政策，创新实践，把更多的罕见病药品，送到患者的身边。”首都机场临空经济区管委会相关负责人表示。

(责编：池梦蕊、高星)