《科学》公布2021年度十大科学突破(2)

　　基因编辑工具CRISPR于2020年首次显现出或可治愈镰状细胞病和β—地中海贫血症患者。今年，科学家们更进一步，直接在人体内部署CRISPR-Cas9。在小型研究中，该策略减少了一种有毒的肝脏蛋白质，并适度改善了遗传性失明患者的视力。6月26日，美国Intellia医药公司和再生元公司科学家在6名患有一种名为转甲状腺素淀粉样变性病的罕见疾病患者身上测试了他们的治疗方法。结果显示，所有参与者的畸形蛋白质水平均下降，其中两名接受高剂量注射的人的蛋白质水平平均下降了87%。

　　10.体外胚胎培养为早期发育研究打开新窗户

　　通常，老鼠胚胎在母鼠体外生长的时间为3到4天。但在3月，一个团队报告了一个将这一期限延长到11天的方案。该研究进展有望为子宫外孕育人类铺平道路。此外，还有科学家设计了被称为“胚泡”的关键胚胎阶段的替代品。一个研究小组从人类胚胎干细胞中复制了胚泡，并诱导了多能干细胞（IPS）。另一项研究发现，转化为诱导性多能性细胞的皮肤细胞会产生囊胚状结构。这些人造胚泡并不是真正的胚胎，但其中一些可作为一种有指导意义的、争议较少的替代方案。5月，国际干细胞学会宣布放宽人类胚胎培养“14天规则”，进一步提振了该领域的研究。